La LFSS 2021 a été publiée au Journal officiel du 15 décembre 2020, sans examen préalable par le Conseil constitutionnel, faute d’une saisine par les parlementaires. Parmi ses plus de 100 articles, un certain nombre impacte en particulier le secteur du médicament.
Soulignons au préalable que cette LFSS a été discutée et votée dans le contexte de la crise sanitaire du Covid-19 qui a impacté de manière majeure les finances de la sécurité sociale. L’objectif national des dépenses d’assurance maladie (Ondam) pour 2020 est révisé à la hausse par la LFSS 2021, qui le fait passer de 205,6 à 218,9 milliards d’euros. L’ONDAM assurance maladie pour 2021 est supérieur de 9,7 milliards d’euros par rapport à 2020, soit une hausse d’environ 6 % hors dépenses exceptionnelles de crise sanitaire, sachant que l’ONDAM 2021 intègre une provision au titre de la poursuite de la gestion de la crise (tests, masques, vaccins) pour un montant de 4,3 milliards d’euros.
Parmi les mesures susceptibles d’impacter les pharmaciens et les médicaments, on relèvera en particulier les suivantes, dont l’application effective sera conditionnée pour certaines à l’adoption de dispositions réglementaires.
Financement des établissements de santé
La LFSS 2021 engage un investissement conséquent dans le système de santé avec un plan de 6 milliards d’euros et la création du Fonds pour la modernisation et l’investissement en santé (FMIS) ainsi qu’un programme de refinancement de la dette des établissements assurant le service public hospitalier, qui s’élève à près de 13 milliards d’euros.
La LFSS poursuit par ailleurs la réforme de la tarification hospitalière tout en ajustant son application temporelle. La loi prévoit ainsi un ajustement du calendrier de mise en œuvre des réformes engagées en matière de financement des établissements de santé. Elle modifie par ailleurs les règles de participation des assurés admis aux urgences non suivis d’une hospitalisation, clarifie les règles de financement des hôpitaux de jour et attribue à l’ARS, et non plus à l’Etat, la fixation annuelle du montant alloué à chaque établissement en fonction de la dotation populationnelle.
L’article 52 de la LFSS 2021 procède quant à lui à un renforcement des dispositifs d’amélioration de la pertinence des soins en rendant systématique, et non plus seulement possible, la fixation d’un nombre d’actes, de prestations et de prescriptions annuel cible attendu pour l’établissement pour les actes, prestations et prescriptions qui présentent des écarts significatifs en nombre ou en évolution par rapport aux moyennes régionales ou nationales.
Régulation financière portant sur les médicaments
Sous le titre « Assurer la soutenabilité des dépenses de médicaments », l’article 35 de la LFSS porte diverses mesures relatives au mécanisme de sauvegarde sur les produits de santé.
Le montant « M » de déclenchement de la contribution pour les médicaments est fixé à 23,99 milliards d’euros. Il sera calculé par rapport à 2019 pour neutraliser les effets de la crise sanitaire de 2020.
Si, conformément à l’engagement du président de la République, les baisses de prix pour les médicaments seront réduites de 300 millions d’euros afin de préserver l’approvisionnement, une incitation des entreprises à accepter des baisses de prix a été mise en place. En effet, si une entreprise signataire d’un accord de versement de cette contribution sous forme de remises avec le CEPS sera exonérée de la clause de sauvegarde dès lors que la remise sera supérieure ou égale à 95 % du montant dont elle est redevable au titre de cette clause, ce taux pourra être baissé jusqu’au taux initial de 80 % si l’entreprise a négocié avec le CEPS une baisse du prix net d’une ou plusieurs de ses spécialités. Le pourcentage sera déterminé selon un barème fixé par arrêté en fonction du montant des économies réalisées par l’assurance maladie grâce à ces baisses de prix.
Le texte prévoit également un mécanisme de protection spécifique en cas de forte évolution des dépenses des immunothérapies afin de lisser dans le temps l’impact budgétaire de cette classe thérapeutique.
Dans son article 38, la LFSS 2021 commande un rapport sur l’avenir de la clause de sauvegarde et des mécanismes actuels de soutenabilité des dépenses des médicaments face au développement des biothérapies, rapport qui devra être remis par le gouvernement avant le 1er septembre 2021. Ce rapport devra par ailleurs étudier l’opportunité et les modalités de développement d’une bioproduction académique et ses effets sur les dépenses de l’assurance maladie au titre des médicaments.
L’article 37 de la LFSS majore quant à lui, au profit de l’ANSM, la taxe sur le chiffre d’affaires des laboratoires pharmaceutiques de 0.01 point, taxe ainsi portée à 0,18%.
L’article 79 de la LFSS prévoit par ailleurs, au titre de la transparence du financement des laboratoires pharmaceutiques, que ceux-ci « mettent à disposition du CEPS le montant des investissements publics de recherche et développement dont ils ont bénéficié pour le développement des médicaments inscrits ou ayant vocation à être inscrits au remboursement ou sur la liste d’agrément aux collectivités et services publics ». Ce montant est rendu public.
Accès précoce et compassionnel aux médicaments
À l’heure actuelle, six dispositifs différents d’accès aux médicaments avant ou hors AMM existent, résultats de mécanismes successivement intégrés par le législateur : autorisations temporaires d’utilisation (ATU) de cohorte, ATU de cohorte d’extension d’indication, ATU nominative, post-ATU, accès direct post-ATU, recommandations temporaires d’utilisation (RTU).
L’article 78 de la LFSS 2021 vise à refondre et à regrouper ces dispositifs en deux mécanismes dérogatoires distincts afin de gagner en lisibilité. Cette réforme entrera en vigueur à une date fixée par décret, au plus tard au 1er juillet 2021, la loi précisant les conditions d’application de ces nouvelles dispositions aux médicaments actuellement sous les régimes antérieurs. Le Gouvernement devra remettre au Parlement, dans les trois ans suivant l’entrée en vigueur de cette LFSS, un rapport évaluant l’impact de cette réforme.
On doit ainsi désormais distinguer, d’une part l’accès précoce et, d’autre part l’accès compassionnel, ces deux mécanismes couvrant l’ensemble des dispositifs antérieurs. Cette refonte a impliqué des modifications tant du code de la santé publique que du code de la sécurité sociale, afin d’appréhender tant les volets sanitaires que financiers de cette réforme.
Accès précoce
L’accès précoce, qui sera octroyé pour une durée qui ne pourra excéder une limite fixée par décret, éventuellement renouvelable, vise à appréhender et unifier les mécanismes existants suivants : ATU de cohorte notamment d’extension d’indication, post-ATU, accès direct au post-ATU.
Ce mécanisme concerne deux situations : celle des médicaments sans AMM dans l’indication (celle-ci ayant toutefois était déposée ou l’entreprise s’engageant à la déposer dans un délai fixé par la HAS) et celle des médicaments disposant d’une AMM dans l’indication concernée mais non encore inscrits au remboursement, l’entreprise devant là encore s’engager à déposer une demande en ce sens dans un délai fixé ici par la loi à un mois suivant l’obtention de l’AMM.
Fondamentalement, l’accès précoce constitue une anticipation de l’AMM (ou d’une régularisation de la situation du produit au regard du remboursement). Les médicaments et indications visées ont ainsi fait l’objet ou font l’objet d’un développement par les laboratoires concernés.
L’accès précoce encadre l’utilisation, à titre exceptionnel, de certains médicaments, dans certaines indications, destinés à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes dans les situations répondant cumulativement, non seulement aux trois déjà connues sous les régimes antérieurs que sont l’absence de traitement approprié, l’impossibilité de différer la mise en œuvre du traitement, la forte présomption d’efficacité et de sécurité, mais également désormais à la condition d’une présomption d’innovation notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent. Ce nouveau critère sera de nature à limiter très sensiblement le champ des médicaments bénéficiant hier des ATU de cohorte. C’était d’ailleurs la volonté du législateur qui s’est ému de constater le nombre de médicaments ayant bénéficié d’une ATU et s’étant vu pour autant attribuer par la HAS une ASMR de niveau 4 voire 5.
Autre évolution majeure, l’autorité d’autorisation sera désormais la HAS, qui interviendra toutefois sur avis conforme de l’ANSM pour les médicaments ou indications non encore autorisés.
La décision de la HAS vaudra à la fois octroi de l’accès précoce et de la prise en charge dérogatoire des patients en établissements de santé.
Si un certain nombre de principes restent inchangés (fixation libre par l’industriel du prix de cession à l’établissement, déclaration au CEPS du montant réclamé, remises versus prix net de référence ou prix de référence), le mécanisme des remises est modifié substantiellement, cela afin en particulier de tirer les conséquences des délais importants constatés de négociation des prix pour les médicaments en post-ATU.
Le mécanisme des remises se décompose désormais en des remises annuelles et une remise a posteriori. Pour chaque indication considérée, le laboratoire devra reverser chaque année des remises calculées sur le chiffre d’affaires facturé (barème progressif). Ces taux de remises pourront être majorés dans certaines hypothèses. Les remises annuelles ainsi versées viendront en déduction de la remise due a posteriori.
Le remboursement durera jusqu’à la décision d’inscription du produit au remboursement. Il pourra aussi prendre fin par arrêté des ministères si l’autorisation d’accès précoce est retirée ou suspendue, en cas de refus d’inscription au remboursement ou si le laboratoire retire sa demande d’AMM ou de remboursement.
L’exigence suivante est par ailleurs ajoutée : si une demande d’inscription sur la liste en sus est envisagée, celle-ci devra être adressée au ministre dans les deux semaines de l’avis de la HAS sur l’inscription du médicament aux collectivités.
Accès compassionnel
L’accès compassionnel vise des médicaments non nécessairement destinés à obtenir une AMM, mais qui répondent à un besoin thérapeutique. Cette utilisation exceptionnelle, placée sous le contrôle de l’ANSM, sera conditionnée au respect de trois conditions : le médicament ne fait pas l’objet d’une recherche impliquant la personne humaine à des fins commerciales dans l’indication considérée, il n’existe dans l’indication concernée aucun traitement approprié et l’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées.
On distingue l’autorisation compassionnelle (ancienne ATU nominative) sollicitée par un médecin prescripteur et accordée par l’ANSM pour un an renouvelable pour des médicaments dépourvus d’AMM, de la prescription dans un cadre compassionnel (ancienne RTU), cadre établi à la demande des ministres ou à l’initiative de l’ANSM pour une durée de 3 ans renouvelable afin de sécuriser un usage hors AMM.
Le droit public se définit comme la branche du droit s'intéressant au fonctionnement et à l’organisation de l’Etat (droit constitutionnel notamment), de l’administration (droit administratif), des personnes morales de droit public mais aussi, aux rapports entretenus entre ces derniers et les personnes privées.
S’agissant de la prise en charge, l’indication en accès compassionnel sera prise en charge sur la base du prix et du niveau de remboursement déjà fixé le cas échéant pour le médicament concerné si celui-ci est déjà autorisé et remboursé dans une de ses indications. Si tel n’est pas le cas, l’accès compassionnel sera pris en charge, soit sur une base forfaitaire annuelle par patient définie par arrêté, soit sur la base du prix librement fixé par l’industriel et facturé aux établissements.
Dans ce dernier cas, un mécanisme de remise similaire à celui applicable aux accès précoces, sera appliqué.
