Un décret fixe les modalités de prise en charge précoce des médicaments sous autorisations temporaires d'utilisation (ATU). Il précise également les modalités de versement des remises éventuellement dues par les entreprises concernées par cette prise en charge précoce.
Un décret du 20 août 2019 relatif à la prise en charge précoce de certains produits de santé précise les conditions de remboursement d’une spécialité pharmaceutique bénéficiant d’une ATU de cohorte d’extension.
Ce décret est pris en application de l’article 65 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2019 qui a ouvert les ATU aux extensions d’indications, et plus seulement aux premières indications de traitement d’une spécialité pharmaceutique.
Ainsi, la prise en charge par l’assurance maladie d’une ou plusieurs indications d’un médicament disposant d’une ATU de cohorte d’extension est désormais soumise aux conditions suivantes :
- la spécialité est destinée à traiter une maladie grave ou rare ;
- il n'existe pas de comparateur pertinent, au regard des connaissances médicales avérées, à cette spécialité ;
- la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée sans présenter un risque grave et immédiat pour la santé des patients ;
- la spécialité est susceptible d'être innovante ;
- la spécialité est susceptible de présenter, au vu des résultats des essais cliniques, une efficacité cliniquement pertinente et un effet important, au regard desquels ses effets indésirables sont acceptables ;
- une demande d'autorisation de mise sur le marché a été déposée pour la spécialité ou l'entreprise s'engage à en déposer une.
L’appréciation des conditions est soumise pour avis à la Commission de la transparence qui doit se prononcer dans les 45 jours suivant réception des éléments permettant l’évaluation du dossier.
La prise en charge par l’assurance maladie est également subordonnée à « l’information orale et écrite de chaque patient par le prescripteur sur le caractère précoce et dérogatoire de cette prise en charge et sur les modalités selon lesquelles cette prise en charge peut, le cas échéant, être interrompue » - le prescripteur devant également s’assurer de la bonne compréhension par le patient de ces informations.
Par ailleurs, le montant de la compensation accordée aux industriels est fixé par les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale – lesquels peuvent tenir compte « de la mise à disposition de la spécialité par le fabricant » ainsi que d’un ou plusieurs des critères de fixation des prix prévus à l’article L.162-16-4 du code de la sécurité sociale.
Concernant la prise en charge dans le cadre de la période dite de « post-ATU », sauf décision contraire, la prise en charge pour cette période est tacitement accordée lorsque la spécialité pharmaceutique a bénéficié d’une prise en charge dans le cadre d’une ATU d’extension pour une indication donnée.
Enfin, des arrêtés des ministres de la santé et de la sécurité sociale préciseront le nom des spécialités prises en charge, les indications concernées, leurs conditions particulières associées ainsi que les établissements de santé pouvant prescrire et délivrer ces spécialités.
Ces arrêtés pourront par ailleurs modifier les conditions de délivrance des médicaments concernés, notamment la délivrance en pharmacie d’officine ou en PUI.
Un dispositif similaire est instauré s’agissant des dispositifs médicaux.
Le droit public se définit comme la branche du droit s'intéressant au fonctionnement et à l’organisation de l’Etat (droit constitutionnel notamment), de l’administration (droit administratif), des personnes morales de droit public mais aussi, aux rapports entretenus entre ces derniers et les personnes privées.
Anne-Catherine Maillols-Perroy, docteur en droit, docteur en pharmacie,professeur à l'université de Lille 2, avocat au barreau de Paris, cabinet Simmons & Simmons
